Inovatívna liečba pacientov s cystickou fibrózou zásadne mení priebeh ochorenia
Liečbu tzv. modulátormi CFTR génu môžu poskytnúť takmer 85 percentám všetkých pacientov s cystickou fibrózou na Slovensku.
Hoci je finančne veľmi náročná, predsedníčka Slovenskej asociácie CF Katarína Štěpánková verí, že ňou budú môcť postupne liečiť všetkých pacientov, pre ktorých je indikovaná. Uviedla to na 12. Slovenskej konferencii CF, ktorá sa v piatok a v sobotu (12. 11.) koná vo Vysokých Tatrách.
"Tieto inovatívne lieky sú slovenským pacientom s CF dostupné od roku 2020 a v súčasnosti je nimi liečená viac ako polovica identifikovaných pacientov. Zásadne menia priebeh ochorenia a jeho prognózu, dávajú možnosť mladým ľuďom žiť veľmi kvalitný život, ktorý má budúcnosť," objasnila Štěpánková.
Pre približne 15 percent pacientov s týmto ochorením však stále neexistuje príčinná liečba, a preto naďalej potrebujú mať prístup ku všetkým dostupným terapiám. Tejto malej skupine môže urýchliť dostupnosť liečby zapojenie slovenských centier CF do klinických štúdií a prístup k štandardným liečebným postupom vrátane transplantácie pľúc či pečene. Nina Bližňáková z Centra CF pre deti v Bratislave však upozornila, že Slovensko na rozdiel od susedných štátov stále chýba v sieti European Cystic Fibrosis Society. "To výrazne komplikuje zaradenie slovenských pacientov do významných klinických štúdií," dodala. Aktuálne v SR diagnostikovali toto ochorenie 344 ľuďom.
Na dvojdňovej konferencii sa odborníci okrem iného venujú aj situácii CF pacientov na Ukrajine v čase vojnového konfliktu. Slovenská asociácia CF pravidelne posiela humanitárnu pomoc ukrajinským pacientom a pomáhajú aj ich rodinám. Konferencia s medzinárodnou účasťou je spolufinancovaná z európskych fondov a tento rok sa nesie v duchu prínosov novej liečby. Na Slovensku poskytuje starostlivosť pre pacientov s týmto ochorením šesť zdravotníckych zariadení, tri pre deti a tri pre dospelých. V súčasnosti však podľa Štěpánkovej nenapĺňajú európske kritériá. "CF sa stala vďaka moderným terapiám liečiteľnou zriedkavou genetickou chorobou," uzavrela predsedníčka asociácie.
